Wissenschaftler und Pharmaunternehmen forschen stetig weiter nach neuen Behandlungsmöglichkeiten für MS, aber auch nach den Ursachen, Risiken und Mechanismen, die hinter der Krankheit stecken. Das gemeinsame Ziel: Die Therapieoptionen und den Alltag der Betroffenen weiter zu verbessern.

Die gewonnenen Erkenntnisse über MS werden zunächst in wissenschaftlichen Publikationen oder auf Kongressen veröffentlicht. Später findest Du sie manchmal auch in der Zeitung oder im Internet. Auch wenn Du bereits Experte Deiner eigenen Krankheit bist, oder sogar schon einmal selbst an einer Studie teilgenommen hast, kann es schwierig sein, wissenschaftliche Studien zu verstehen und die Ergebnisse zu deuten. Hier erfährst Du, worauf Du achten solltest.

Je nachdem, an welchen Fragestellungen durch Wissenschaftler geforscht werden soll, gibt es verschiedene Studientypen. Experimentelle Studien können z. B. das Ziel haben, herauszufinden, welche Ursachen hinter der MS stecken. Sie finden oft im Labor statt und können Ansatzpunkte für die Entwicklung neuer Therapien liefern. Hier arbeiten Pharmaunternehmen, Wissenschaftler und Ärzte eng zusammen.

Mögliche neue Wirkstoffe werden vor ihrer Zulassung dann in klinischen Studien auf ihre Wirksamkeit und Verträglichkeit getestet. Diese Studien sind für Dich besonders interessant, denn sie zeigen meist, ob und wie gut ein neues Medikament tatsächlich wirkt und welche Nebenwirkungen auftreten können. Gerade bei einer chronischen Erkrankung wie MS sind Verträglichkeit und Patientenzufriedenheit besonders wichtig – schließlich begleitet die Therapie Menschen mit MS oft ihr ganzes Leben lang. 

Prä-klinische Studien machen den Anfang

Die Entwicklung neuer Medikamente ist sehr aufwendig, komplex und gesetzlich stark reguliert: Bis Du ein neues Medikament tatsächlich bekommen kannst, dauert es durchschnittlich 10 bis 12 Jahre.1

Noch bevor der erste Studienpatient einen neuen Wirkstoff erhält, muss die Substanz verschiedene, intensive Prüfungen durchlaufen. Der Experte Dr. med. Michael Hübschen, Direktor der medizinischen Abteilung bei Merck Serono, erklärt dazu: „Zunächst wird in vielen Studien untersucht, welche Einflüsse die Substanz auf verschiedene Zellkulturen, Gewebe und Organe hat, also ob sie sicher genug erscheint und dabei auch die gewünschten Effekte entfaltet. Weiterhin wird früh damit begonnen, zu überlegen, wie die Substanz überhaupt verabreicht werden kann, etwa als Tablette oder Infusion.

Auch wie sie voraussichtlich im Körper verändert, verstoffwechselt und ausgeschieden wird, wird in unterschiedlichen Modellen untersucht, bevor eine Substanz überhaupt das erste Mal einem Menschen verabreicht werden kann.“ So wird die größtmögliche Sicherheit gewährleistet, noch bevor das neue Medikament erstmals beim Menschen eingesetzt wird.

Klinische Studien – Jetzt kommt der Mensch ins Spiel

Nach diesen umfassenden experimentellen Tests wird der Wirkstoff zuerst in Phase-I-Studien mit gesunden Studienteilnehmern (Probanden) und anschließend in Phase-II-Studien mit einer kleinen Gruppe von Patienten getestet. Ist das neue Medikament sicher und wirkungsvoll geht es in den entscheidenden Phase-III-Studien weiter. Die Studienteilnehmer werden dabei engmaschig überwacht und durch speziell qualifizierte Ärzte medizinisch betreut.

Die Phase-III-Studien sind für Dich die interessantesten, weil sie der letzte Schritt vor der Medikamentenzulassung sind.2 In dieser Phase sind die Studien sehr umfangreich und zeitaufwändig um die Sicherheit und Wirksamkeit eines neuen Wirkstoffs zweifelsfrei nachzuweisen.3 Sie werden oft mit mehreren tausend Patienten, z. B. mit schubförmiger MS, über Monate oder sogar Jahre durchgeführt.  Der lange Untersuchungszeitraum ist gerade bei einer chronischen Krankheit wie der MS wichtig. Du kannst Dich über die Grundlagen der Zulassung von neuen Medikamenten auf der Homepage der EMA (European Medicines Agency; Link: http://www.ema.europa.eu/ema/) informieren, rät der Experte. „Dort finden Interessierte in der Regel gute Zusammenfassungen zu den Präparaten und den Studienergebnissen von unabhängiger, behördlicher Seite, was sehr hilfreich ist“, so Dr. Hübschen. Im sogenannten „Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts“ (EPAR; engl. European Public Assessment Report) findest Du Informationen zum Arzneimittel und eine Begründung, warum es zugelassen wurde. 

Eine Studie ist nur so gut wie ihre Kontrolle

Um eine Aussage über die Wirksamkeit eines neuen Medikaments zu treffen, wird sie mit einer Kontrolle verglichen. Die Patienten in der Kontrollgruppe bekommen entweder die aktuelle Standardtherapie oder ein Placebo (Scheinmedikament).4 Eine Kontrolle ist wichtig, um den tatsächlichen Effekt des neuen Wirkstoffs abschätzen zu können: Wirkt es besser, schlechter oder ähnlich gut wie die Kontrolle?5

Wieso blind? Und wer ist blind?

In Phase-III-Studien ist oft von „doppelblind“ die Rede. Das heißt, dass weder die Patienten noch die Ärzte wissen, welcher Studienteilnehmer das neue Medikament oder die Kontrolle (Placebo oder Standardtherapie) bekommt.6 Wenn nur der Patient nicht weiß in welcher der beiden Gruppen er ist, spricht man von einer einfachblinden Studie. Dadurch soll ausgeschlossen werden, dass subjektive Eindrücke zu Wirkung oder Nebenwirkungen das Ergebnis verfälschen.6

Die Verteilung in die jeweiligen Gruppen erfolgt zufällig, also randomisiert. Nur wenn die Anzahl der Patienten groß genug ist, ist davon auszugehen dass sich beide Gruppen gleichen.5 Das ist wichtig, denn wenn in einer Gruppe z. B. viel mehr ältere Patienten als in der anderen sind, sind die Ergebnisse nicht vergleichbar. 

Was sagen Dir die Ergebnisse?

Wenn Du die Ergebnisse einer Studie nicht nur verstehen, sondern auch einordnen möchtest, ist es wichtig, sich die sogenannten Endpunkte anzuschauen. Sie werden schon vor dem Beginn der Studie festgelegt und beschreiben, was genau untersucht wird.7 Eine klinische Studie kann mehrere Endpunkte haben, sie werden dann in primär und sekundär unterschieden. „Primäre Endpunkte sind in der Regel gut und objektiv messbare Parameter, die entweder selbst klinisch relevant sind oder die zumindest eine gute Vorhersage auf den Verlauf der Erkrankung oder den Erfolg der Therapie erlauben. Diese haben großen Einfluss auf den Studienaufbau, die Anzahl der zu untersuchenden Patienten, die Art und Häufigkeit der notwendigen Untersuchungen, etc. Sekundäre Endpunkte untersuchen andere wichtige Eigenschaften einer Therapie, z. B. den Einfluss auf die Lebensqualität“, weiß Dr. Hübschen.

In einer Studie zur MS wäre ein primärer Endpunkt z. B. die Schubrate nach einer vorher definierten Zeit. Es wird untersucht, wie viele Schübe Patienten mit dem neuen Medikament im Vergleich zu Patienten mit einem Placebo im diesem Zeitraum hatten.8 In den letzten Jahren ist auch die Behinderungsprogression in den Fokus der Forschung gerückt und kann als Endpunkt definiert werden. Mehr dazu findest Du auch hier. „Zusammen mit Patientengruppen und -vertretern, versuchen alle Beteiligten, Studien nicht nur patientengerechter zu gestalten, sondern auch herauszufinden, was relevante Endpunkte aus Sicht der Betroffenen sind und diese mit in die Studien einzubringen“, berichtet Dr. Hübschen. 

Ein Endpunkt kann also auch die Zufriedenheit der Patienten mit der Wirkung oder der Anwendung des Medikaments sein. So werden oral eingenommene Medikamente in Tablettenformen oft als weniger belastend empfunden als Mittel, die gespritzt werden müssen9 Du kannst die Endpunkte mit dem vergleichen, was für Dich ganz individuell bei einem Medikament wichtig ist und so erkennen ob das Ergebnis für Dich persönlich relevant ist.

Auch in Zukunft wird weiter daran geforscht, die Multiple Sklerose besser zu verstehen und Dir mit neuen, einfachen Therapien das Leben mit MS zu erleichtern. „Prinzipiell sucht man immer noch nach neuen Therapien, mit denen man die Krankheit wirklich besiegen kann“, so Dr. Hübschen.