Viel Geduld – das ist es, was Wissenschaftler bei der Entwicklung von neuen Medikamenten brauchen. Denn von der Idee bis zur Zulassung eines neuen Arzneimittels vergeht sehr viel Zeit. In dieser werden mehrere tausend Substanzen untersucht.1 Doch nur eine schafft es schließlich als Medikament auf den Markt.

Die Entwicklung von neuen Medikamenten ist streng reglementiert. Die Wissenschaftler müssen sich an viele gesetzliche Vorgaben halten, um die Sicherheit der Patienten gewährleisten zu können.2 Die Entwicklung eines neuen Medikaments nimmt daher sehr viel Zeit in Anspruch.

Ein neues Medikament – für welche Erkrankung eigentlich?

Bei der Entwicklung von neuen Medikamenten stellen sich zunächst viele Fragen: Bei welchen Krankheiten besteht Bedarf nach neuen Arzneimitteln? Welche neuen Erkenntnisse gibt es aus der Forschung? Wie kann ein hochwirksames Medikament mit weniger Nebenwirkungen gefunden werden?2

Haben die Wissenschaftler sich geeinigt, bei welcher Krankheit und an welcher Stelle sie ansetzen wollen, beginnt die Suche nach einem therapeutischen Ansatzpunkt (auch Target genannt). Das heißt sie suchen nach einem Punkt im Krankheitsgeschehen, wo ein neuer Wirkstoff ansetzen kann. In der Regel sind dies Moleküle, die verantwortlich für den Erkrankungsprozess sind. Enzyme oder Rezeptoren sind die häufigsten Targets. Da sich nicht jedes Molekül als Target eignet, dauert es oft sehr lange, bis ein geeignetes gefunden ist. Doch erweist sich eines als nützlich, beginnen die Wissenschaftler unspezifische, chemische Substanzen zu testen. Das heißt, sie schauen, ob verschiedene Stoffe sich an das Molekül binden, dieses in seiner Wirkung beeinflussen und einen Behandlungseffekt erzielen können. Und genau das zu finden, ist sehr aufwändig und selten.2

Erster Schritt auf dem Weg zur Medikamentenzulassung: Die vorklinische Entwicklung

Damit aus einer Substanz ein Wirkstoff werden kann, arbeiten Forscher viele Jahre an deren Verbesserung. Denn so ein Stoff muss vielen Prüfungen standhalten können und mehr Eigenschaften mitbringen, als sich nur an das entsprechende Molekül zu binden. Bei MS-Medikamenten ist es beispielsweise wichtig, dass die Substanzen die Blut-Hirn-Schranke passieren können, da bei der Erkrankung das zentrale Nervensystem betroffen ist. Haben die Forscher eine Substanz so weit entwickelt, dass sie das Potenzial zu einem Wirkstoff hat, melden sie das Patent an.

Jetzt beginnt die vorklinische Entwicklung. Dabei wird der potenzielle Wirkstoff auf mögliche schädliche Wirkungen getestet – zum Beispiel ob er giftig ist, Krebs auslöst oder Gene verändert. Der Gesetzgeber schreibt vor, dass diese ersten Tests zum Schutz des Menschen zuerst an Zellkulturen im Labor vorgenommen, später auch an Tieren durchgeführt werden.2

Hat eine Substanz diese vorklinischen Prüfungen bestanden, darf sie schließlich an Menschen getestet werden. Durchschnittlich sind bis hierhin bereits fünf Jahre seit der Suche nach einem Target vergangen.2

Nächster Schritt: Die drei klinischen Phasen

Nach der vorklinischen Entwicklung folgen die klinischen Studien. Sie teilen sich in drei Phasen, die abhängig von den Ergebnissen aufeinander aufbauen.3, 4, 2

Konnte auch die Phase III erfolgreich abgeschlossen werden, beginnt der eigentliche Zulassungsprozess: Der Hersteller beantragt die Zulassung für sein Medikament bei der Zulassungsbehörde. Dieser Prozess ist ebenfalls sehr komplex und dauert mindestens eineinhalb Jahre. Die Zulassungsbehörde prüft dabei nochmals alle Ergebnisse der langjährigen Forschungsarbeit.2

Ist das Medikament zugelassen, ist die Forschung keineswegs beendet. Denn in Deutschland sind Ärzte und Pharmaunternehmen dazu angehalten, Nebenwirkungen, die während der Anwendung bei Patienten auftreten, zu melden. Das tun sie, um das Präparat noch sicherer machen zu können. Oft wird dieser Zeitabschnitt auch als Phase IV bezeichnet.2

Arzneimittel in der Zulassung: Der Prozess auf einen Blick

Arzneimittelsicherheit auch für Kinder

Damit auch Kinder von der neuen Therapie profitieren, muss ein Medikament noch einmal die Studienphasen II und III durchlaufen. Dafür wird zunächst für Kinder eine geeignete Darreichungsform entwickelt, zum Beispiel eine Trinklösung. Danach schauen die Forscher erneut nach der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Dosierung. Zeigen sich abermals positive Ergebnisse, muss der Hersteller die Zulassung des Medikaments für Kinder beantragen. Wird diese genehmigt, steht Kindern das neue Medikament nun auch zur Therapie zur Verfügung.3

Vielleicht fragst Du Dich, warum viele Arzneimittel nicht für Schwangere oder Stillende zugelassen sind? Das muss nicht immer heißen, dass ein Arzneimittel per se gefährlich für eine Schwangere und ihr ungeborenes Kind ist. Es liegt in der Regel schlicht daran, dass es hierfür keine Studiendaten gibt, die Wirkung und Nutzen beweisen, da Schwangere verständlicherweise nicht für derartige Studien zur Verfügung stehen.

Auf der Suche

Du interessierst Dich für die Teilnahme an einer klinischen Studie? Dann sprich am besten mit Deinem Arzt. Er kann Dir sagen, ob eine Studie für Dich in Frage kommt. Auch Patientenorganisationen und Selbsthilfegruppen können Dir weiterhelfen. Auf der Seite des Deutschen Registers Klinischer Studien kannst Du Dich außerdem zu laufenden und abgeschlossenen klinischen Studien in Deutschland informieren.